Zgodbe o Krisovem zdravilu niso začeli v Novartisu, temveč na univerzi

Medtem ko je Slovenija v tednu dni uspela zbrati več kot 2,3 milijona evrov za zdravilo zolgensma, ki prinaša upanje 19-mesečnemu Krisu iz Kopra, smo preverili, kako se je začel razvoj tega zdravila. Gre za najdražjo enkratno dozo zdravila doslej.

Revolucionarno zdravilo zolgensma, ki ga v ZDA prodaja farmacevtsko podjetje Novartis, je bilo po poročanju tujih medijev odkrito na ameriški univerzi v Filadelfiji (University of Pennsylvania).

Zgodnji razvoj zdravila financiran z javnim denarjem

Njegov zgodnji razvoj, ki je sicer temelj za kasnejši razvoj zdravil, a ne najdražji del, je bil v pretežni meri financiran s strani različnih ameriških inštitutov in uradov ter dobrodelnih organizacij, ki financirajo raziskave v zdravstvu. Zanj so po poročanju medijev v prvi fazi porabili 450 milijonov dolarjev. Kot smo že pisali, razvoj tovrstnega zdravila stane tudi do dve milijardi dolarjev.

Novice Zakaj je zdravilo za Krisa tako drago

V ameriškem farmacevtskem podjetju AveXis, za katerega je Novartis lani odštel 8,7 milijarde dolarjev, torej tega zdravila niso razvijali od začetka, temveč so zanj kupili patente od Univerze v Pensilvaniji in nadaljevali z razvojem. Zaradi poslovnih interesov ni znano, koliko je AveXis odštel zanje.

Najdražje je klinično testiranje zdravila

Kot pojasnjuje profesor Janko Kos s Fakultete za farmacijo Univerze v Ljubljani, je pri razvoju zdravil to običajen postopek. Osnovne raziskave zdravilnih učinkovin, njihovega delovanja ter začetni razvoj zdravila v predkliničnih fazah potekajo na univerzah in raziskovalnih inštitutih in so financirani večinoma iz javnih in lastnih virov ali sredstev dobrodelnih organizacij, poudarja.

Novice Zakaj zavarovalnica ne plača zdravljenja malega Krisa v ZDA #video

S prodajo patentnih pravic ali licenc farmacevtskim podjetjem si raziskovalne organizacije povrnejo del sredstev, ki so jih vložile v razvoj zdravila, in jih porabijo za nadaljnje raziskave. Farmacevtska podjetja nato zdravilo razvijajo naprej, naredijo klinična testiranja in pridobijo dovoljenja za njihovo prodajo. Daleč najdražji del razvoja se sicer nanaša na klinično testiranje zdravila, opozarja Kos.

Zdravilo s statusom sirote

Pri zdravilih, ki so namenjena za zdravljenje redkih bolezni, je interes farmacevtskih podjetij za njihov razvoj manjši. "Stroški izdelave takšnih zdravil so enormni, zahteve regulatorjev glede varnosti in učinkovitosti pa enake kot pri zdravilih, namenjenih zdravljenju bolj pogostih bolezni, zato je kljub visoki ceni takih zdravil povrnitev stroškov lahko vprašljiva," ponazori Kos.

Novice Za zdravilo, ki ga potrebuje tudi Kris, v Nemčiji plačala zdravstvena blagajna

Da bi omogočila zdravljenje tudi redkih bolezni, FDA takim zdravilom podeli status "sirote", ki omogoča njihovo registracijo po skrajšanem in s tem tudi cenejšem postopku. Tudi zdravilu zolgensma je FDA priznala status zdravila "sirote", dodaja.

Cena v EU bo verjetno nižja kot v ZDA

Omeni še, da do izdelave zdravil za določene redke bolezni zaradi pomanjkanja sredstev lahko sploh ne pride. Evropska agencija za zdravila (EMA) zdravila zolgensma še ni registrirala za prodajo v EU. To naj bi se, če sploh, predvidoma zgodilo šele konec prihodnjega leta. "Ceno na določenem trgu določa proizvajalec, lahko da bo ta v Evropi nižja od trenutne cene v ZDA," še sklene Kos s Katedre za farmacevtsko biologijo.

Novice Krisovi starši: Hvala vsem Slovenkam in Slovencem #video